Στην Ελλάδα, το φάρμακο αναμένεται να κυκλοφορήσει μέσα στο 2022. Θα πραγματοποιείται ενδοφλέβια έγχυση στον ασθενή σε νοσοκομείο μία φορά τον μήνα (φωτ. αρχείου). (Φωτ. SOOC / ΚΩΝΣΤΑΝΤΙΝΟΣ ΤΣΑΚΑΛΙΔΗΣ)
Οι νέοι υποτιμούν την ασθένεια. Τι μπορεί να σημαίνει η «απώλεια πνευματικών ικανοτήτων»; Πόσο άσχημη μπορεί να είναι η απώλεια μνήμης; Κι όμως, όσο περνούν τα χρόνια γινόμαστε μάρτυρες της ζωής ανθρώπων που υποφέρουν από τη νόσο Αλτσχάιμερ. Ο ασθενής δεν χάνει μόνο τη μνήμη αλλά και την ικανότητα να περπατάει, να τρέφεται και να αυτοσυντηρείται. Επιστρέφει σε κατάσταση βρεφικής ηλικίας εγκλωβισμένος στο σώμα ενός ηλικιωμένου.
Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι η πιο συχνή μορφή άνοιας. Η άνοια πλήττει 200.000 ανθρώπους στην Ελλάδα. Ο αριθμός θα τριπλασιαστεί στα επόμενα 30 χρόνια, εκτός εάν ένα νέο φάρμακο σταματήσει την εξέλιξη της νόσου ή προσφέρει θεραπεία. Για θεραπεία δεν μπορούμε ακόμα να μιλήσουμε. Αλλά το φάρμακο Aducanumab που έλαβε άδεια την περασμένη Δευτέρα από τον Οργανισμό Φαρμάκων και Τροφίμων των ΗΠΑ, και θα κυκλοφορήσει με την ονομασία Aduhelm, αποτελεί σταθμό στην αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ γιατί σε σημαντικό αριθμό ασθενών μπορεί να επιβραδύνει τόσο καίρια την εξέλιξη της νόσου ώστε να κατορθώσει ο καθένας να διατηρήσει τις περισσότερες δεξιότητές του μέχρι να συναντήσει το φυσικό τέλος του. Να μη χαθεί μέσα στον ίδιο του τον εγκέφαλο, μέσα στις μνήμες από την παιδική του ηλικία που συγχέονται με το παρόν, μέσα στους εφιάλτες που βλέπει χωρίς να κοιμάται και τους εκλαμβάνει ως πραγματικές απειλές ή, στο τέλος, μέσα στο κενό, στη λήθη και στην πλήρη απώλεια μνήμης, κίνησης και έκφρασης.
Ο Στέλιος Παπαδόπουλος είναι ο πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου της Biogen. Είναι ο Eλληνας που θεωρείται πατριάρχης της βιοτεχνολογίας στις ΗΠΑ. Θεσσαλονικιός, γόνος προσφύγων από τον Πόντο και τη Μικρά Ασία. Μεγάλωσε στην επιχείρηση μπαχαρικών του πατέρα του που τον ήθελε επιστήμονα. Eγινε δεκτός στο Πολυτεχνείο. Η μητέρα του, η οποία τον καμαρώνει μέχρι σήμερα, στήριξε την απόφασή του να φύγει στις ΗΠΑ στο τέλος του 1966. Σπούδασε Μαθηματικά, Φυσική και Βιολογία. Τον Ιούλιο του 2020 έδωσε μια αυτοβιογραφική συνέντευξη στην Τασούλα Επτακοίλη, σε «Γεύμα με την Κ». Προ ημερών όλα τα μεγάλα διεθνή μέσα ενημέρωσης έκαναν πρώτο θέμα το νέο φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ της Biogen. Η «Κ» βρήκε τον κ. Παπαδόπουλο στο σπίτι του στη Θεσσαλονίκη, που επισκέφθηκε για λίγες ημέρες.
«Η ασθένεια επηρεάζει συναισθηματικά, ιατρικά, ηθικά και οικονομικά όλη την κοινωνία», λέει. «Η δική μας θεραπεία δεν είναι η οριστική θεραπεία. Είναι όμως το πρώτο βήμα. Είναι ένας σταθμός στην αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ». Μέχρι τώρα οι θεραπείες αφορούσαν την καταπολέμηση των συμπτωμάτων. Το Aduhelm είναι το πρώτο φάρμακο που φτάνει στον εγκέφαλο και καταπολεμά τη συσσώρευση πλακών βήτα αμυλοειδούς, που από πολλούς επιστήμονες θεωρείται ως μία από τις κυριότερες αιτίες της νόσου. «Το βήτα αμυλοειδές δημιουργείται από την ατελή κοπή μιας πρωτεΐνης και σταδιακά συσσωρεύεται στον εγκέφαλο σχηματίζοντας ινίδια και πλάκες, ίσως και από την ηλικία των 30 και μετά» εξηγεί ο κ. Παπαδόπουλος. «Τα πρώτα συμπτώματα, οι διαταραχές μνήμης εμφανίζονται δεκαετίες μετά».
Ο πρόεδρος της Biogen αναφέρεται στη διαμάχη για τα αίτια της νόσου που βρίσκεται σε εξέλιξη. Κάποιοι επιστήμονες υποστηρίζουν ότι οι πλάκες βήτα αμυλοειδούς είναι αποτέλεσμα και όχι αιτία της ασθένειας. Κατ’ αυτούς μια πιο πιθανή αιτία είναι η πρωτεΐνη Ταυ, η οποία επίσης δημιουργεί εμπλοκές. «Το Aduhelm είναι ένα αντίσωμα που αναγνωρίζει όχι απλώς το μόριο του βήτα αμυλοειδούς, αλλά και τις πλάκες και τις διαλύει. Πιθανό είναι να επενεργεί σε έναν βαθμό και στα ινίδια της πρωτεΐνης Ταυ. Τα αποτελέσματα των κλινικών ερευνών θα δημοσιευθούν σε επιστημονικά περιοδικά μέσα στο επόμενο εξάμηνο». Η ουσία είναι ότι η Αμερικανική Επιτροπή Φαρμάκων (FDA) εκτίμησε ότι σε έναν στατιστικά σημαντικό αριθμό ασθενών σε πρώιμο στάδιο, το Aduhelm είναι το πρώτο φάρμακο που υπόσχεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.
Το αντίσωμα
Ο κ. Παπαδόπουλος λέει ότι το φάρμακο παραλίγο να απορριφθεί. Το αντίσωμα ανακαλύφθηκε από τη μικρή ελβετική εταιρεία Neurimmune Therapeutics, η οποία μελέτησε τα αντισώματα ανθρώπων που όπως λέμε «τα έχουν 400» έως τα 100. Εκτίμησε ότι αυτή η αδιατάρακτη διαύγεια ίσως οφείλεται σε ένα αντίσωμα που διαθέτουν και το οποίο αποτρέπει τη συσσώρευση πλακών στον εγκέφαλο. Το 2007 η Biogen αγόρασε τα δικαιώματα και άρχισε να εργάζεται επάνω στο αντίσωμα. Η πρώτη κλινική μελέτη άρχισε το 2011. Τον Αύγουστο του 2015 ξεκίνησαν δύο μεγάλες κλινικές μελέτες. Μια ανεξάρτητη επιτροπή ειδικών μελέτησε τα δεδομένα που συγκεντρώθηκαν έως το τέλος του 2018 και αρχικά εκτίμησε ότι δεν είναι επαρκή για να συνεχιστούν οι κλινικές μελέτες. Αυτή η απόφαση ανακοινώθηκε στις 22 Μαρτίου 2019. Ομως, μέσα στο τρίμηνο αυτό η συνεχιζόμενη θεραπεία έφερε θετικό αποτέλεσμα σε ασθενείς που έλαβαν την υψηλότερη δόση. Η FDA εξέτασε τα νέα δεδομένα και αποφάσισε την περασμένη Δευτέρα με τη διαδικασία επιταχυνόμενης έγκρισης (accelerated approval) να εγκρίνει το πρώτο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ έπειτα από δύο δεκαετίες. Ζήτησε παράλληλα από την Biogen να πραγματοποιήσει νέα κλινική δοκιμή για τη μέγιστη επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητάς του.
Ποιοι θα μπορούν να λάβουν τη θεραπεία; Ολοι όσοι έχουν διαγνωστεί με Αλτσχάιμερ και ο γιατρός τους πιστεύει ότι θα τους ωφελήσει, ανεξάρτητα σε ποιο στάδιο της ασθένειας βρίσκονται. Ο κ. Παπαδόπουλος εκτιμά ότι όσοι βρίσκονται σε προχωρημένο στάδιο είναι αμφίβολο αν θα ωφεληθούν, αφού η συσσώρευση πλακών μπορεί να έχει προκαλέσει μη αναστρέψιμη βλάβη στα εγκεφαλικά κύτταρα. Ωστόσο, δεν υπάρχουν σαφείς διαχωριστικές γραμμές ανάμεσα στα στάδια. Στην Ελλάδα, το φάρμακο αναμένεται να κυκλοφορήσει μέσα στο 2022. Θα πραγματοποιείται ενδοφλέβια έγχυση στον ασθενή σε νοσοκομείο μία φορά τον μήνα. Μέσα σε 18 μήνες υπολογίζεται ότι θα εκκαθαρίζεται η συσσώρευση πλακών, αλλά μπορεί να ενδείκνυται να συνεχιστεί η θεραπεία για περισσότερο χρόνο. Σε κάποιους ασθενείς εμφανίστηκε μία παρενέργεια. Πονοκέφαλος. Παρουσιάστηκε φλεγμονή στον εγκέφαλο, που όμως θεωρείται φυσιολογικό αποτέλεσμα της διαδικασίας, αντίστοιχο με ό,τι συμβαίνει κατά την εκκαθάριση καρκινικών όγκων.
Κόστος – όφελος
Το κόστος της θεραπείας ορίστηκε στα 56.000 δολάρια ετησίως (περίπου 46.000 ευρώ). Θεωρήθηκε υψηλή. Ασκήθηκε κριτική. Ο κ. Παπαδόπουλος αναγνωρίζει την κριτική, αλλά επισημαίνει ότι η επένδυση της εταιρείας, η οποία συμπεριλαμβάνει την κατασκευή εργοστασίου στην Ελβετία, υπερβαίνει μέχρι σήμερα τα 3 δισ. δολάρια. Αλλωστε, και μόνο το οικονομικό κόστος του Αλτσχάιμερ σε κάθε οικογένεια και στο κράτος είναι αισθητά υψηλότερο. Η δημόσια ασφάλιση και οι ασφαλιστικές εταιρείες αναμένεται να καλύψουν σεβαστό ποσοστό της θεραπείας αυτής. Το ψυχολογικό και οικονομικό όφελος από το γεγονός ότι για πολλούς ασθενείς θα επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου είναι ανυπολόγιστο. Πρόκειται πράγματι για έναν σταθμό στην αντιμετώπιση της ασθένειας.